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强生力挺传奇生物,应用美洲驼 DNA 对抗癌症

一项 3.5 亿美元的合作显示,在宽松的监管下,中国正努力成为高端药物的生产地。

中国西安交大第二附属医院参与传奇公司研究的医生

《华尔街日报》
记者:Preetika Rana
2018 年 8 月 5 日,美国东部时间 8:00 a.m.

中国,南京——在 2017 年 6 月举办的芝加哥癌症大会上,一家默默无闻的中国初创企业展示了对国内患者的早期研究成果,其试验性基因疗法能够缓解一种侵袭性血液癌症,令科研人员惊叹不已。

6 个月之后,强生向这家初创企业——南京传奇生物技术有限公司支付了 3.5 亿美元,用于获取合作研发该实验性疗法,并进行市场推广的权利。2018 年 5 月,该疗法获得美国 FDA 批准招募美国患者,成为了第一个获 FDA 该项批准的中国自主研发的基因疗法。强生和传奇公司计划于本月中下旬在美国开展临床试验。

强生与传奇的合作显示,中国正以宽松的监管和鼓励创新的政府政策,积极推进从生产便宜的仿制药向研发高端药物的转型。

杨森制药是强生公司针对药物方向的子公司。杨森制药癌症研究的负责人 Peter Lebowitz 说,他刚听闻传奇在芝加哥所做的报告时心存疑惑,“这可能有假”是他最初的想法。

报告会后,一名杨森制药的高级科学家说服传奇公司的首席科学家 Frank Fan 向 Peter Lebowitz 展示传奇的成果。几天后,范博士就前去拜访了强生位于宾夕法尼亚州 Spring House 的研发基地。

2017 年 6 月,传奇公司研究伙伴——西安交大第二附属医院的血液科医生在芝加哥展示实验成果


仅一月之后,杨森的高管飞来南京。范博士回忆道,杨森 20 多人的访问团队人数超过了传奇当时仅有的全部 19 名雇员。杨森的团队用 2 天时间细细审查了传奇的技术和成果,访问了参与研究的医生和患者。

“传奇的研究并无虚言,”Lebowitz 先生评价道,“他们的数据无懈可击,令人信服。”

对强生而言,与传奇的合作让他们得以进入 CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)基因疗法市场,享受丰厚的利润。

CAR-T 疗法从患者体内提取抵抗疾病的白细胞,通过实验室基因改造,提升其抗病能力,然后回输到患者体内。

美国科学家——瑞士诺华公司和吉利德科学公司——研发出治疗侵袭性淋巴癌和白血病的 CAR-T 疗法,为早期 CAR-T 疗法的审批铺平了道路。但据美国国家医学图书馆统计,CAR-T 临床试验数量最多的国家是中国。中国科学家能在该领域一马当先是因为中国政府将创新列为国家发展要务,并重点鼓励研究 CAR-T 一类的基因疗法。

仅在数月前,中国政府才对该新兴领域的实验出台立法。

2015 年,传奇招募患者进行临床试验仅需获得当地医院的许可。而在美国,任何临床试验都必须获得 FDA 的批准。虽然中国 FDA 最近也通过了相似的立法,但很多公司继续与医院合作进行临床试验,而医院仍然有开展临床试验的权利,这令西方科学家倍感惊讶,他们担心一次失败的试验将会使整个领域受挫。

宾夕凡尼亚大学的免疫学家 Carl June 说,显然,这让他们更有竞争优势。但他也指出早期试验也许是几乎无监管的。瑞士诺华公司的 CAR-T 疗法 Kymriah 正是基于 Carl June 的研究。

CAR-T 的作用机制

CAR-T 疗法从患者体内提取白细胞并进行基因改造

  1. 1. 从患者身上采血,采集T细胞
  2. 2. 实验室把能识别特定癌细胞的基因加入T细胞
  3. 3. 基因改造后的T细胞产生 CAR(嵌合抗原受体),能吸引癌细胞表面的恶性蛋白
  4. 4. 改造后的T细胞在实验室培养 10 天左右
  5. 5. 用化疗杀死患者体内的部分白细胞,为改造后的T细胞让出空间
  6. 6. T 细胞在患者体内增殖,识别、结合并杀死有靶蛋白癌细胞,

T 细胞靶蛋白

来源:瑞士诺华公司

瑞士诺华公司正在赞助宾夕法尼亚大学的一项 CAR-T 试验,该试验和传奇一样也针对传统疗法失效的多发性骨髓瘤患者。

位于美国马萨诸塞州剑桥市的蓝鸟生物公司 (BlueBird Bio Inc.) 与其合作方新基公司 (Celgene Corp.)也在测试一种多发性骨髓瘤 CAR-T 候选疗法。这两家公司在美国的临床试验要早于传奇,这意味着他们可能先于传奇申请 FDA 审批。传奇突破性研究的来源很不寻常,它源于美洲驼。范博士从先前的研究发现,这种毛茸茸的哺乳动物产生的抗病蛋白或抗体比小鼠或人产生的更易于操作。

范博士设计了一种特异抗体,使其能识别多发性骨髓瘤病人特异性蛋白上的两个靶点,提高了杀死癌细胞的几率。然后,患者的白细胞被基因改造,使其产生设计过的骆驼抗体。一旦将细胞回输到患者体内,抗体就会与恶性蛋白结合并帮助杀死癌细胞。

在西安的一家医院,范博士曾经工作的地方,许多于 2015 年年底参与传奇研究的患者都有所改善。55 岁的农民 Zhan Fengying 就是其中一位,她于 2016 年年中参与了传奇的研究,在那之前她挣扎在死亡边缘。“全村人都觉得我活不成了,我也没想到我能活到今天。”她感慨道。

传奇的临床结果暂未经过同业评估,华尔街日报收到的数据显示,在 9 月接受治疗的 57 例多发性骨髓瘤患者中有 39 例患者未在骨髓中可检测到的癌细胞残留,治疗后跟踪时间中位数为 7.6 个月。公司表示,在二月份进行的后续评估中,治疗后跟踪时间中位数延长至 15 个月,大部分治疗后病人维持在缓解状态,但仍有部分病人出现癌症进展。另外,公司表示有 6 名病人因为疾病进展而死亡。

传奇是金斯瑞生物科技股份有限公司的一个事业分部,专注于为药物研发企业设计人工基因。金斯瑞的创始人,Frank Zhang 在 2014 年因为其父因罹患癌症去世而创立了传奇。

章博士任命范博士带领由 3 个科学家组成的团队进行 CAR-T 研发。

这个团队与金斯瑞同时共用实验室甚至冰箱,“同事当时笑话我们在浪费时间,还大把花钱” 范博士说道。

自芝加哥会议以来,金斯瑞的股价上涨超过 7 倍。传奇计划最早在明年获得 CFDA 的商业化批准,成为国内第一个获批的 CAR-T 疗法。